Off-Label-Medikamentenverwendung bei Kindern: 10 Jahre Forschung

Off-Label-Medikamentenverwendung bei Kindern: Was wissen wir nach einem Jahrzehnt Forschung?

Die Verwendung von Medikamenten außerhalb ihrer zugelassenen Anwendung, auch Off-Label-Use (OLDU) genannt, ist bei Kindern ein globales Problem. Viele Medikamente, die Kindern verschrieben werden, sind nicht speziell für sie getestet oder zugelassen. Warum ist das so? Und was hat die Forschung in den letzten zehn Jahren dazu herausgefunden?

Was ist Off-Label-Use?

Off-Label-Use bedeutet, dass ein Medikament anders verwendet wird, als in der Zulassung beschrieben. Das kann die Altersgruppe, die Dosierung, die Darreichungsform oder der Anwendungszweck betreffen. Bei Kindern ist dies besonders häufig der Fall, weil es oft an speziellen Studien für diese Altersgruppe mangelt.

Wie wurde die Forschung durchgeführt?

Diese Übersichtsarbeit hat Studien aus den Jahren 2010 bis 2020 analysiert. Insgesamt wurden 514 Studien ausgewertet, die aus verschiedenen Datenbanken wie Medline, Web of Science und anderen stammen. Die Studien umfassten Verschreibungsanalysen, Umfragen, Fallberichte und systematische Übersichten.

Welche Trends wurden festgestellt?

Die Zahl der Studien zur Off-Label-Verwendung bei Kindern hat im Laufe des Jahrzehnts stark zugenommen. Besonders zwischen 2010 und 2015 gab es einen deutlichen Anstieg. Bis 2020 hatte sich die Anzahl der Veröffentlichungen fast verdreifacht.

Geografisch gesehen kam der Großteil der Studien aus Asien (39,3 %) und Europa (32,7 %). Afrika und Südamerika waren dagegen mit nur 5,6 % der Studien unterrepräsentiert. Dies zeigt, dass es regionale Unterschiede in der Forschung und Ressourcenverteilung gibt.

Welche Arten von Studien gibt es?

Die meisten Studien (50,8 %) waren Umfragen. Diese lassen sich in drei Kategorien einteilen:

1. Verschreibungsanalysen: Diese Studien untersuchten, wie häufig Off-Label-Verordnungen in verschiedenen Bereichen wie Krankenhäusern oder Arztpraxen vorkommen. Die Häufigkeit variierte stark, zwischen 11 % und 93 %. Besonders in Neugeborenen- und Intensivstationen war die Off-Label-Verwendung hoch, weil es oft keine zugelassenen Alternativen gibt.

2. Befragungen zu Wissen und Einstellungen: Hier wurde untersucht, was Ärzte, Apotheker und Eltern über Off-Label-Use wissen. Viele Eltern (85 %) gaben an, dass sie von den Ärzten über die Off-Label-Verwendung informiert werden möchten.

3. Überwachung von Nebenwirkungen: Einige Studien untersuchten, ob Off-Label-Use mit Nebenwirkungen zusammenhängt. Die Ergebnisse waren uneinheitlich, was die Notwendigkeit einer besseren Überwachung von Medikamenten bei Kindern unterstreicht.

Neben Umfragen gab es auch Konferenzbeiträge (15,2 %) und Literaturübersichten (12,3 %). Allerdings gab es nur wenige hochwertige Studien wie randomisierte kontrollierte Studien (RCTs), die als Goldstandard in der Forschung gelten.

Welche Themen wurden erforscht?

Die Studien behandelten sechs Hauptthemen:

1. Epidemiologie: Mehr als die Hälfte der Studien (56,2 %) untersuchte, wie häufig Off-Label-Use vorkommt. In den USA wurden beispielsweise 41,2 Millionen Off-Label-Verordnungen für Kinder pro Jahr geschätzt.

2. Wirksamkeit und Sicherheit: Fast ein Viertel der Studien (23,0 %) untersuchte, wie gut und sicher Off-Label-Medikamente wirken. Einige Fallberichte zeigten Erfolge, während andere Studien gemischte Ergebnisse lieferten.

3. Politik und Empfehlungen: Einige Studien (8,9 %) schlugen politische Reformen oder klinische Leitlinien vor. Organisationen wie die American Academy of Pediatrics und die European Academy of Paediatrics spielten hier eine wichtige Rolle.

4. Einstellungen der Beteiligten: Umfragen unter 3.200 Ärzten und Apothekern zeigten Bedenken hinsichtlich Haftung (68 %), mangelnder Wirksamkeitsdaten (57 %) und unklarer Dosierungsrichtlinien (49 %). Eltern waren besorgt, unterstützten aber den Off-Label-Use, wenn es keine Alternativen gab.

5. Medikamentenspezifische Analysen: Psychopharmaka wie Antipsychotika und Antidepressiva wurden am häufigsten untersucht (18,6 %), gefolgt von Krebsmedikamenten (12,0 %) und Antibiotika (9,3 %).

6. Zusammenarbeit zwischen Fachleuten: Nur wenige Studien (3,1 %) wurden von multidisziplinären Teams durchgeführt, die jedoch oft Leitlinien oder politische Empfehlungen erarbeiteten.

Wer hat die Forschung durchgeführt?

Apotheker leiteten die meisten Studien (44,6 %), gefolgt von Kinderärzten (22,4 %). Zusammenarbeit zwischen Kinderärzten und Apothekern war selten (5,1 %). Internationale Organisationen wie die FDA und die CDC waren an 9,5 % der Studien beteiligt, oft mit Fokus auf Regulierung und globale Gesundheit.

Was sind die Herausforderungen?

Die Forschung zeigt mehrere Probleme:

1. Mangel an hochwertigen Studien: Es gibt zu wenige große, kontrollierte Studien, die klare Aussagen zur Wirksamkeit und Sicherheit von Off-Label-Medikamenten liefern.

2. Umsetzung von Leitlinien: Viele Empfehlungen werden nicht umgesetzt, weil sie unbekannt sind oder in der Praxis schwer zu integrieren sind.

3. Ungleichheit in der Gesundheitsversorgung: Regionale Unterschiede in der Forschung spiegeln auch Ungleichheiten in der Verfügbarkeit von Medikamenten und der Überwachung wider.

4. Patientenorientierte Versorgung: Kinder und Jugendliche werden selten in die Entscheidungsfindung einbezogen. Bessere Aufklärung und kindgerechte Informationsmaterialien könnten hier helfen.

Fazit

Diese Übersichtsarbeit zeigt, dass die Forschung zur Off-Label-Verwendung bei Kindern in den letzten zehn Jahren Fortschritte gemacht hat. Es gibt jedoch noch viele offene Fragen. Um eine sichere und wirksame Behandlung für Kinder weltweit zu gewährleisten, sind mehr hochwertige Studien, bessere Zusammenarbeit zwischen Fachleuten und eine stärkere Einbindung der Patienten notwendig.

doi.org/10.1097/CM9.0000000000001991
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