Können langwirksame Wachstumshormone das Wachstum von Kindern verbessern?

Wachstumshormonmangel (GHD) ist eine seltene, aber schwerwiegende Erkrankung, die etwa eines von 4.000 Kindern weltweit betrifft. Kinder mit GHD wachsen langsamer als ihre Altersgenossen und haben oft eine verzögerte körperliche Entwicklung. Seit 1985 ist die Behandlung mit rekombinantem menschlichem Wachstumshormon (rhGH) der Standard. Doch tägliche Spritzen sind für viele Familien eine Herausforderung. Könnten langwirksame Wachstumshormone eine Lösung sein?

Eine neue Studie hat untersucht, ob eine wöchentliche Injektion mit einem speziellen, langwirksamen Wachstumshormon (PEG-rhGH) genauso wirksam und sicher ist wie die tägliche Behandlung. Die Ergebnisse könnten die Behandlung von Kindern mit GHD revolutionieren.

Was wurde in der Studie untersucht?

Die Studie kombinierte Daten aus zwei großen klinischen Studien (NCT02380235 und NCT02908958). Insgesamt nahmen 1.444 Kinder im Alter von 3 bis 12 Jahren teil. Alle Kinder hatten einen bestätigten Wachstumshormonmangel und waren noch nicht in der Pubertät.

Die Kinder wurden in zwei Gruppen eingeteilt:

• Hochdosierte Gruppe: 0,20 mg/kg pro Woche
• Niedrigdosierte Gruppe: 0,12 oder 0,14 mg/kg pro Woche

Die Behandlung dauerte 26 Wochen. Die Forscher untersuchten, wie sich das Wachstum der Kinder verbesserte und ob es Nebenwirkungen gab.

Welche Ergebnisse wurden erzielt?

Wachstum und Körpergröße

Beide Gruppen zeigten eine Verbesserung der Körpergröße, aber die hochdosierte Gruppe schnitt besser ab:

• Nach 13 Wochen: Die Körpergröße verbesserte sich um 0,44 Punkte in der hochdosierten Gruppe gegenüber 0,38 Punkten in der niedrigdosierten Gruppe.
• Nach 26 Wochen: Die Verbesserung lag bei 0,83 Punkten gegenüber 0,68 Punkten.

Das bedeutet, dass die hochdosierte Behandlung das Wachstum der Kinder stärker förderte.

Wachstumsgeschwindigkeit

Die Wachstumsgeschwindigkeit (HV) stieg in beiden Gruppen an, aber auch hier war die hochdosierte Gruppe im Vorteil:

• Nach 4 Wochen: HV von 9,2 cm/Jahr (hochdosiert) gegenüber 8,5 cm/Jahr (niedrigdosiert).
• Nach 26 Wochen: HV von 11,7 cm/Jahr gegenüber 10,1 cm/Jahr.

Die hochdosierte Behandlung führte zu einer 16 % höheren Wachstumsgeschwindigkeit.

Insulin-like Growth Factor-1 (IGF-1)

IGF-1 ist ein wichtiger Marker für die Wirkung von Wachstumshormonen. Die IGF-1-Werte stiegen in beiden Gruppen an, blieben aber im normalen Bereich:

• Nach 26 Wochen: IGF-1-Werte stiegen um 2,02 Punkte in der hochdosierten Gruppe gegenüber 1,66 Punkten in der niedrigdosierten Gruppe.

95 % der Kinder in der hochdosierten Gruppe hatten IGF-1-Werte im normalen Bereich.

Knochenalter

Das Knochenalter (ein Maß für die körperliche Reife) entwickelte sich in beiden Gruppen ähnlich. Es gab keine Anzeichen dafür, dass die hochdosierte Behandlung die Knochenreifung beschleunigte.

Wie sicher war die Behandlung?

Die Behandlung war insgesamt sicher. Nebenwirkungen traten bei 50 % der Kinder auf, waren aber meist mild und vorübergehend.

Häufige Nebenwirkungen

• Schilddrüsenunterfunktion: 30 Fälle (2,1 %), davon benötigten 18 Kinder eine Behandlung mit Schilddrüsenhormonen.
• Schwellungen an Armen oder Beinen: 19 Fälle (1,3 %), die innerhalb von 7 Tagen verschwanden.
• Reaktionen an der Injektionsstelle: 15 Fälle (1,0 %), wie Rötungen oder kleine Knötchen.
• Skoliose (Wirbelsäulenverkrümmung): 18 Fälle (1,2 %), die bei Routineuntersuchungen entdeckt wurden.

Stoffwechselparameter

• Blutzucker: Blieb in beiden Gruppen stabil.
• Insulinresistenz: Gab es nur geringfügige Unterschiede zwischen den Gruppen.
• Cholesterin und Triglyceride: Blieben ebenfalls unverändert.

Schwere Nebenwirkungen

Es gab 15 schwere Nebenwirkungen (1,03 %), darunter zwei Fälle, die mit der Behandlung in Verbindung gebracht wurden (akute Mittelohrentzündung und Lungenentzündung). Es gab keine Todesfälle oder Fälle von Diabetes.

Was bedeutet das für die Behandlung von GHD?

Die Studie zeigt, dass eine wöchentliche Behandlung mit PEG-rhGH in einer Dosierung von 0,20 mg/kg das Wachstum von Kindern mit GHD effektiver fördert als niedrigere Dosierungen. Gleichzeitig war die Behandlung sicher und gut verträglich.

Ein wichtiger Vorteil der wöchentlichen Behandlung ist die einfachere Handhabung für Familien. Statt täglicher Spritzen reicht eine wöchentliche Injektion aus, was die Therapietreue verbessern könnte.

Allerdings ist die Studie auf 26 Wochen begrenzt. Langzeitdaten sind nötig, um die Auswirkungen auf die endgültige Körpergröße und die langfristige Sicherheit zu bewerten.

Fazit

Die Ergebnisse dieser Studie unterstützen die Verwendung von PEG-rhGH in einer Dosierung von 0,20 mg/kg pro Woche als effektive und sichere Behandlungsoption für Kinder mit Wachstumshormonmangel. Diese Methode könnte die Lebensqualität von betroffenen Familien erheblich verbessern.

For educational purposes only.
doi.org/10.1097/CM9.0000000000002954