Kann DL-3-n-Butylphthalid (NBP) die Lebensqualität von ALS-Patienten verbessern?
Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine schwere Krankheit, die das Nervensystem angreift. Sie führt dazu, dass Muskeln immer schwächer werden. Betroffene können irgendwann nicht mehr laufen, sprechen oder atmen. Bisher gibt es keine Heilung. Forscher suchen nach neuen Wegen, um die Krankheit zu verlangsamen oder die Symptome zu lindern. Eine vielversprechende Substanz ist DL-3-n-Butylphthalid (NBP). Aber hilft sie wirklich? Eine große Studie hat das untersucht.
Was ist ALS?
ALS ist eine fortschreitende Krankheit, bei der die Nervenzellen, die für die Bewegung verantwortlich sind, absterben. Das führt zu Muskelschwäche, Lähmungen und schließlich zum Tod. Die Krankheit ist selten, aber sehr belastend. Betroffene verlieren oft innerhalb weniger Jahre ihre Selbstständigkeit. Die genauen Ursachen sind noch nicht vollständig verstanden, und die Behandlungsmöglichkeiten sind begrenzt.
Was ist DL-3-n-Butylphthalid (NBP)?
NBP ist ein synthetischer Wirkstoff, der aus den Samen der chinesischen Sellerie (Apium graveolens Linn.) gewonnen wird. In Laborversuchen hat NBP gezeigt, dass es Nervenzellen schützen und Entzündungen hemmen kann. Diese Eigenschaften machen es zu einem interessanten Kandidaten für die Behandlung von ALS. Aber funktioniert es auch bei Menschen?
Die Studie im Detail
Die Studie wurde an 19 ALS-Zentren in China durchgeführt. Teilnehmen konnten Patienten, bei denen ALS nach den strengen Kriterien der Weltgesundheitsorganisation (WHO) diagnostiziert wurde. Die Teilnehmer mussten zwischen 20 und 75 Jahre alt sein und eine gute Lungenfunktion haben. Menschen mit anderen schweren Krankheiten oder Nervenschäden wurden ausgeschlossen.
Insgesamt nahmen 312 Patienten an der Studie teil. Sie wurden zufällig in zwei Gruppen eingeteilt: Eine Gruppe erhielt NBP in Form von Kapseln, die andere ein Placebo (Scheinmedikament). Die Kapseln sahen und schmeckten gleich, sodass weder die Patienten noch die Ärzte wussten, wer welches Mittel bekam. Die Behandlung dauerte zwölf Monate.
Was wurde gemessen?
Das Hauptziel der Studie war es, zu sehen, ob NBP die Lebensqualität der Patienten verbessert. Dafür wurde ein spezieller Fragebogen verwendet, der ALSFRS-R (Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale). Dieser bewertet, wie gut die Patienten alltägliche Aufgaben wie Essen, Sprechen oder Gehen bewältigen können. Weitere Ziele waren die Überlebenszeit, die Häufigkeit von Beatmungsgeräten (Tracheotomie), die Muskelkraft und die Lungenfunktion.
Die Ergebnisse
Nach zwölf Monaten gab es keine signifikanten Unterschiede zwischen der NBP- und der Placebogruppe in Bezug auf den ALSFRS-R-Score. Das bedeutet, dass NBP die Lebensqualität der Patienten nicht deutlich verbessert hat. Allerdings gab es einen leichten Trend: Patienten, die NBP erhielten, zeigten eine langsamere Abnahme der Lungenfunktion. Das könnte ein Hinweis darauf sein, dass NBP die Atmung etwas stabilisiert. Aber Vorsicht: Viele Patienten konnten den Lungenfunktionstest am Ende der Studie nicht mehr durchführen, weil ihre Muskeln zu schwach waren. Das könnte die Ergebnisse verzerrt haben.
Überlebenszeit und Nebenwirkungen
Während der Studie starben 13 von 93 Patienten in der NBP-Gruppe, und zwei mussten beatmet werden. In der Placebogruppe starben sechs Patienten, und niemand benötigte eine Beatmung. Dieser Unterschied war statistisch signifikant, aber die kurze Krankheitsdauer vor der Studie könnte die Ergebnisse beeinflusst haben. Langzeitstudien sind nötig, um dies zu bestätigen.
Nebenwirkungen traten bei 68,8% der NBP-Patienten und 56,5% der Placebopatienten auf. Schwere Nebenwirkungen gab es nicht. Häufige Beschwerden waren erhöhte Leberwerte, Magen-Darm-Probleme, Beinschwellungen, Schwindel, Atemprobleme und Hautausschlag. Die Sicherheit von NBP wurde als akzeptabel eingestuft.
Einschränkungen der Studie
Die Studie hatte einige Schwächen. Viele Patienten brachen die Studie vorzeitig ab, und einige konnten die Tests nicht mehr durchführen. Das macht es schwierig, die Ergebnisse zuverlässig zu interpretieren. Außerdem ist der ALSFRS-R-Score möglicherweise nicht empfindlich genug, um kleine Veränderungen im Krankheitsverlauf zu erkennen. Bessere Messinstrumente sind in Zukunft nötig.
Fazit
Diese große Studie zeigt, dass DL-3-n-Butylphthalid (NBP) sicher ist, aber die Lebensqualität von ALS-Patienten nicht deutlich verbessert. Der Trend zu einer langsameren Abnahme der Lungenfunktion ist interessant, aber weitere Forschung ist nötig, um dies zu bestätigen. Längere Studien und genauere Messmethoden könnten helfen, das Potenzial von NBP besser zu verstehen.
For educational purposes only.
doi.org/10.1097/CM9.0000000000002442